Des chercheurs du MIT ont développé des nanoparticules lipidiques très efficaces pour délivrer des thérapies d’ARNm aux cellules pulmonaires. L’introduction d’agents thérapeutiques dans les poumons peut être difficile, mais il existe une variété de défis médicaux qui pourraient être résolus en ciblant efficacement les cellules pulmonaires avec des technologies de nanoparticules. Ces dernières particules sont très efficaces pour délivrer de l’ARNm qui peut ensuite coder des protéines thérapeutiquement utiles dans les poumons. Jusqu’à présent, les chercheurs ont démontré que les particules peuvent délivrer de l’ARNm qui code pour le système d’édition de gènes CRISPR/Cas, suggérant que la nouvelle méthode pourrait être utile dans le traitement de maladies génétiques qui affectent les poumons, comme la fibrose kystique.
Concevoir des nanoparticules capables de traiter les poumons est un défi. En règle générale, les particules doivent être conçues de manière à pouvoir être inhalées, puis, une fois qu’elles atteignent les cellules cibles, elles doivent être capables de livrer avec succès leur cargaison à l’intérieur de la cellule. Bien qu’il puisse être difficile d’atteindre tous ces paramètres, le faire avec succès pourrait débloquer de nouveaux traitements pour les maladies pulmonaires, telles que la fibrose kystique.
La technologie de l’ARNm a démontré son utilité dans les vaccins COVID-19, de sorte que ces chercheurs du MIT ont intégré cette technologie dans un nouveau type de nanoparticule qui peut cibler les maladies pulmonaires. « Il s’agit de la première démonstration d’une délivrance très efficace d’ARN dans les poumons chez la souris », a déclaré Daniel Anderson, chercheur impliqué dans l’étude. « Nous espérons qu’il pourra être utilisé pour traiter ou réparer une gamme de maladies génétiques, y compris la fibrose kystique. »
Alors que l’ARNm lui-même pourrait contribuer à améliorer les problèmes causés par des gènes défectueux en produisant une protéine qui manquait autrement, par exemple, le système d’édition de gènes CRISPR/Cas pourrait supprimer complètement les gènes défectueux et les remplacer par une copie fonctionnelle du gène. . Ces chercheurs ont habilement exploité cela, en incluant dans leurs particules de l’ARNm qui code pour les protéines CRISPR/Cas, permettant aux cellules pulmonaires de créer la machinerie nécessaire pour éditer leur propre matériel génétique.
Les lipides qui composent les nanoparticules contiennent un groupe de tête positif et une queue lipidique négative. La tête positive aide à lier l’ARNm chargé négativement et lui permet de s’échapper de la nanoparticule une fois à l’intérieur de la cellule, tandis que la queue négative permet aux particules de traverser la membrane cellulaire. Lors de tests sur des souris, les chercheurs ont rapporté qu’environ 40% des cellules pulmonaires ont été traitées avec succès avec une dose de particules, qui est passée à 60% après trois doses. Les chercheurs espèrent que cette prestation très efficace fera une différence positive pour les patients si la thérapie parvient à la clinique.
Étudier dans la revue Biotechnologie naturelle: Conception combinatoire de nanoparticules pour la délivrance d’ARNm pulmonaire et l’édition du génome
Via : MIT
Image : iStock, édité par MIT News
